Генетики апробировали новый метод редактирования генома человека

Американские чиновники одобрили первое лекарственное средство, основанное на принципе РНК-интерференции. Это метод, позволяющий "заглушить" работу генов, вызывающих опасное заболевание, передает "Новости Mail.RU". Средство призвано лечить транстиретиновый амилоидоз. Это тяжелое наследственное заболевание, характеризующееся поражением печени.

Суть метода заключается в следующем: с каждого работающего гена считывается мРНК, которая затем доставляется из ядра в цитоплазму клетки, на "белковые фабрики" рибосомы, где по инструкции этой мРНК синтезируется белок. Если вы хотите нарушить данный процесс, требуется остановить мРНК где-то на полпути к рибосоме.

Сделать это можно, если в клетке появится другая РНК, способная образовать с ней двойную цепочку. Такие продукты клетка сразу уничтожает. Таким образом, для "заглушения" работы гена необходимо просто ввести в клетку РНК, идентичную по последовательности фрагменту этого гена.

Однако РНК отличается низкой стабильностью. Проблему удалось решить, поместив ее в жировые наночастицы. Частицы накапливались в печени и почках. Этот факт повлиял на выбор целевых недугов (пока метод работает против недугов, при которых нарушается экспрессия генов в печени).

Источник: MedDaily
54321
(Всего 0, Балл 0 из 5)
Facebook
LinkedIn
Twitter
Telegram
WhatsApp

При полном или частичном использовании материалов сайта, ссылка на «Версии.com» обязательна.

Всі інформаційні повідомлення, що розміщені на цьому сайті із посиланням на агентство «Інтерфакс-Україна», не підлягають подальшому відтворенню та/чи розповсюдженню в будь-якій формі, інакше як з письмового дозволу агентства «Інтерфакс-Україна

Напишите нам