Возрастная макулярная дегенерация — хроническое прогрессирующее заболевание, при котором происходит поражение центральной зоны сетчатки глаза. Нейроны сетчатки разрушаются, что приводит к потере зрения. Сотрудники компании Avalanche Biotechnologies заявляют: экспериментальная генная терапия поможет людям, страдающим от данного заболевания, пишут "MED Новости".
Препарат АВА-101 блокирует действие фактора роста эндотелия сосудов VEGF (выделяется в ответ на снижение уровня кислорода и запускает процесс формирования новых сосудов). Достаточно всего один раз ввести препарат, чтобы у человека, страдающего от возрастной макулярной дегенерации, начал образовываться белок анти-VEGF, подавляющий активность VEGF. Другие компании предлагают постоянно делать инъекции анти-VEGF.
В исследовании приняли участие 32 человека. Им вводили АВА-101 в область сетчатки. Обычно препараты для лечения возрастной макулярной дегенерации вводят в стекловидное тело. Генная терапия препятствовала новообразованию сосудов. Серьезных побочных эффектов у добровольцев не наблюдалось.