Новое средство компании Novartis — Zolgensma — призвано заменить длительную терапию для детей со спинальной мышечной атрофией. Это средство нужно вводить разово. И клинические испытания при участии 36 детей в возрасте от 2 недель до 8 месяцев показали эффективность подхода. Дети демонстрировали ускорение развития моторных навыков (лучше держали голову и садились). Напомним: спинальная мышечная атрофия часто приводит к параличу, проблемам с дыханием и к смерти в первые месяцы жизни ребенка.
Уникальность Zolgensma заключается не только в эффективности и возможности отказа от хронической терапии. На данный момент это самое дорогое лекарство в мире — стоимость одной инъекции превышает 2 миллиона долларов США, передает SBS News. По словам разработчиков, лучше один раз заплатить, чем тратить всю жизнь сотни тысяч долларов на лекарства.
Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) — генная терапия для лечения педиатрических пациентов в возрасте до 2 лет со спинальной мышечной атрофией с мутациями в гене SMN1. Терапия борется не с симптомами, а с генетической причиной недуга. Она предполагает введение в тело работающей копии гена, чтобы затормозить прогрессирование болезни.