Новую генную терапию (voretigene neparvovec) опробовали в Британии на пациентах с редким наследственным заболеванием глаз, вызывающим слепоту, передает BBC. Речь идет о дистрофия сетчатки вследствие наследования дефектной копии гена RPE65 от обоих родителей. Ген важен для обеспечения пигмента, который необходим светочувствительным клеткам для поглощения света. Первично это влияет на ночное зрение, но в конечном итоге, когда клетки погибают, это может привести к полной слепоте.
В рамках терапии делается инъекция в заднюю часть глаза — это доставляет рабочие копии гена RPE65. Они содержатся внутри безвредного вируса, который позволяет им проникать в клетки сетчатки. Оказавшись внутри ядра клетки, ген поставляет инструкции для создания рабочего белка RPE65.
Лечение подходит только пациентам с остаточным зрением. Оно должно принести наибольшую пользу детям с дистрофией сетчатки, поскольку терапия может остановить потерю зрения на раннем этапе. Неизвестно, как долго продлится польза от лечения, но, считается, положительный эффект сохраняется несколько десятков лет. На его проявление уходит 1-2 месяца.